I nostri associati

Assobiotec, Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie, è una realtà che rappresenta circa 140 imprese e parchi tecnologici e scientifici operanti in Italia nei diversi settori di applicazione del biotech: salute, agricoltura, ambiente e processi industriali. 
Viale Luca Gaurico 9/11, 00143, Roma
Manuela Maronati 
E-mail: mmaronati@ptcbio.com
  • Biotecnologie per la salute

PTC Therapeutics S.r.l.

La mission di PTC Therapeutics è da sempre creare un'azienda biofarmaceutica, basata sul nostro expertise nel campo della biologia dell'RNA. Il nostro focus è scoprire e sviluppare nuove terapie orali per pazienti affetti da malattie gravi e che limitano l'aspettativa di vita. Il nostro target sono i processi che regolano la biologia dell'RNA e influenzano la produzione delle proteine e offriamo un approccio innovativo alla scoperta di nuovi farmaci. In particolare, il nostro obiettivo è lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e neglette.PTC è impegnata a trovare opzioni terapeutiche per i pazienti che convivono con malattie potenzialmente letali. Il nostro primo prodotto in sviluppo è un farmaco, per il trattamento dei pazienti con malattie di origine genetica dovute a una “mutazione nonsenso” (nm). Questo farmaco è in fase di sviluppo clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD) e della fibrosi cistica dovuta a una mutazione nonsenso (nmCF), ed ha ricevuto l'approvazione nell'Unione Europea per il trattamento dei pazienti con nmDMD che non abbiano perso la capacità di camminare e che abbiano un’età uguale o superiore a 5 anni

Prodotti

Un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD) e della fibrosi cistica.

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