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N.15/ NEWSLETTER QUINDICINALE

30 set, 2016

RED BIOTECH 
La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione condizionata in commercio per Zalmoxis®, la prima terapia cellulare basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario per il trattamento delle leucemie e di altri tumori del sangue

La Commissione Europea ha concesso l’immissione condizionata in commercio (CMA) per Zalmoxis, la prima terapia cellulare paziente-specifica di MolMed, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio. Zalmoxis è una terapia innovativa basata sull’impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un “gene suicida”. Una volta infuse nei pazienti sottoposti ad un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile, queste cellule facilitano l’effetto anti-leucemico, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e producendo una rapida ricostituzione immunologica. Il gene suicida permette di controllare prontamente la cosiddetta “malattia del trapianto contro l’ospite”, il più importante e grave effetto collaterale in caso di trapianto aplo-identico, derivante dalla disparità genetica tra paziente e donatore. In questo modo Zalmoxis aumenta significativamente la sopravvivenza a lungo termine, indipendentemente dalle condizioni del paziente al momento del trapianto, rendendo il trapianto aplo-identico più sicuro ed efficace. Per maggiori informazioni: http://www.molmed.com/sites/default/files/uploads/press-releases/2906/2906_1471829814.pdf

Genenta e Ospedale San Raffaele annunciano una collaborazione strategica con Amgen per testare la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche in ambito oncologico
Scopo dell’accordo è valutare e sviluppare una terapia innovativa basata sull’ingegnerizzazione delle cellule staminali ematopoietiche in modo che la loro progenie esprima specifiche proteine con attività terapeutica. Nello specifico, la terapia consiste nell’espressione selettiva e mirata di proteine con effetto anti-tumorale. Queste proteine agiscono come attivatori del sistema immunitario. L’espressione avviene in alcuni macrofagi, cellule normalmente presenti nel sangue e la cui frequenza aumenta in presenza di un tumore. L’approccio terapeutico, originariamente sviluppato presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele dal team dell’Unità di Angiogenesi e targeting tumorale, coordinata dal professor Luigi Naldini, e successivamente dato in licenza esclusiva a Genenta, consente non solo di ottenere efficacia terapeutica a livello locale delle proteine espresse ma anche di ridurne la tossicità sistemica, effetto collaterale nelle terapie oncologiche standard. L’attività di ricerca scientifica verrà guidata e coordinata dal professor Luigi Naldini, direttore della Divisione di Medicina rigenerativa, cellule staminali e terapia genica nonché dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) ed esperto di terapia genica riconosciuto a livello mondiale. Per maggiori informazioni: http://www.hsr.it/press-releases/genenta-e-ospedale-san-raffaele-annunciano-una-collaborazione-strategica-con-amgen-per-testare-la-terapia-genica-con-cellule-staminali-ematopoietiche-in-ambito-oncologico/

Nuovo algoritmo identifica le alterazioni del DNA coinvolte nei tumori
C’è un nuovo algoritmo capace di identificare regioni del DNA con anomalie nel numero di copie, le cosiddette 'copy number variants' (Cnvs), coinvolte in moltissime patologie come tumori, malattie neurodegenerative, dello sviluppo e cardiovascolari. Excavator2 – questo il nome dell’algoritmo - è stato sviluppato da un team di ricercatori dell’Istituto di informatica e telematica dell’Area della ricerca di Pisa del Consiglio nazionale delle ricerche (Romina D’Aurizio e Marco Pellegrini) e del Dipartimento di medicina sperimentale e clinica dell’Università degli Studi di Firenze (Alberto Magi e Betti Giusti) ed è stato recentemente pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Nucleic Acids Research. Il nuovo metodo sfrutta i dati prodotti da tecnologie di sequenziamento di seconda generazione ('Next-Generation Sequencing', Ngs) con un approccio totalmente innovativo. Per maggiori informazioni: https://www.cnr.it/en/press-release/7014/nuovo-algoritmo-identifica-le-alterazioni-del-dna-coinvolte-nei-tumori

Da ricerca italiana passo avanti nella lotta alla fibrosi cistica
Nuovo traguardo della ricerca nella lotta contro la fibrosi cistica. Uno studio coordinato dall’ENEA, finanziato dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica e pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale PLOS ONE, ha evidenziato lo stretto legame tra alterazione della flora batterica nei polmoni dei soggetti affetti da fibrosi cistica e peggioramento delle funzioni respiratorie. "Grazie alle tecnologie di sequenziamento del DNA di nuova generazione - spiega Annamaria Bevivino, coordinatrice ENEA del progetto – abbiamo visto che nel polmone affetto da fibrosi cistica è presente una comunità di microrganismi più vasta di quanto si conoscesse e che le sue caratteristiche variano a seconda dell’andamento della malattia. In altre parole, i pazienti in  condizioni di stabilità della funzione respiratoria registrano una popolazione microbica più equilibrata e diversificata rispetto ai malati con un severo declino della funzione polmonare". “L’importanza del nuovo filone di ricerca sta in due aspetti – dichiara Gianni Mastella, direttore scientifico della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica - lo studio del microbioma in un ambito nuovo come quello polmonare e l’applicazione di tecniche di genetica molecolare di ultima generazione in una malattia come la fibrosi cistica, dove lo stato del polmone gioca un ruolo chiave”. Per maggiori informazioni: http://www.enea.it/it/Stampa/news/salute-da-ricerca-italiana-passo-avanti-nella-lotta-alla-fibrosi-cistica/

Mappate le mutazioni genetiche responsabili del rene policistico
Attraverso il sequenziamento del DNA di oltre 400 persone affette da rene policistico in tutta Italia, i ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele hanno costruito per la prima volta una mappa che mette in relazione il tipo di mutazione genetica all’aggressività e alla precocità della malattia. Il lavoro appena pubblicato su Scientific Reports e coordinato da Paola Carrera, genetista molecolare e parte del gruppo di ricerca di Maurizio Ferrari, direttore del Laboratorio di Biologia Molecolare Clinica del San Raffaele, è molto importante perché costituisce un database di informazioni che permetterà di riconoscere meglio le varianti della malattia dal tipo di mutazione, migliorando i test genetici e offrendo terapie personalizzate. Per maggiori informazioni: http://www.hsr.it/press-releases/mappate-le-mutazioni-genetiche-responsabili-del-rene-policistico/

Scoperte molecole che frenano la sclerosi multipla
Una ricerca della Fondazione Santa Lucia Irccs con la Harvard Medical School e l’Università Campus Bio-Medico di Roma, in collaborazione con l’Università di Stoccolma, ha dimostrato la capacità di particolari molecole, le resolvine, di inattivare i linfociti ‘dannosi’ alla base dei processi infiammatori cronici. I dati emersi sono un potenziale aiuto per la cura della sclerosi multipla e di altre malattie. I risultati della ricerca sono stati pubblicati su Science Translational Medicine. Per maggiori informazioni: http://www.hsantalucia.it/ufficio-stampa/comunicati/%E2%80%9Cresolvine%E2%80%9D-le-pi%C3%B9-recenti-scoperte-dei-fattori-che-regolano-il-nostro

Dall’epigenetica nuovi interruttori molecolari per mettere a tacere i geni
È possibile silenziare un gene a piacimento nascondendolo alle macchine molecolari che hanno il compito di leggerne le informazioni ed esprimerne la funzione. E’ questo il risultato di una ricerca svolta all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e apparsa sulla prestigiosa rivista Cell. La tecnica permetterà, ad esempio, di eliminare gli effetti nocivi di un gene mutato che causa malattia. L’alternativa, fino a oggi, è stata quella di distruggere il gene o colpire i meccanismi di lettura ed espressione. Queste tecniche hanno però diversi limiti, sia dal punto di vista dell’efficacia che della sicurezza. Ecco perché il lavoro svolto dai ricercatori dell’SR-Tiget all’Ospedale San Raffaele è importante: permetterà di silenziare i geni in maniera più sicura ed efficace, con applicazioni che vanno dalla cura di malattie causate da geni mutati alla modifica delle cellule del sistema immunitario per l’immunoterapia dei tumori. Per maggiori informazioni: http://www.telethon.it/news-video/news/dall-epigenetica-nuovi-interruttori-molecolari-per-mettere-a-tacere-i-geni

WHITE BIOTECH 
Nanotecnologie e bioplastica per diagnosticare e sconfiggere i tumori

Per la prima volta è possibile utilizzare la bio plastica per la diagnosi e la cura dei tumori grazie al primo brevetto depositato da Bio-on nel campo della nano medicina, in particolare nell'area della nano diagnostica (nano-imaging). I ricercatori di Bio-on utilizzano le nano tecnologie per creare minerv BIOMEDS: si tratta di rivoluzionarie e innovative nano capsule in bio plastica PHAs (poli-idrossi-alcanoati) in grado di contenere contemporaneamente due agenti di contrasto: nano particelle magnetiche e nano cilindri d'oro. Questi due elementi permettono di visualizzare regioni malate del corpo, ad esempio una massa tumorale, utilizzando rispettivamente la tradizionale tecnica della Risonanza Magnetica Nucleare e la più innovativa tecnica della Fotoacustica. Per maggiori informazioni: http://www.bio-on.it/immagini/comunicati-finanziari/CS_64_BIO-ON_teranostica_19_09_2016ITA.pdf