Secondo l'ultimo report ATMP Forum negli ultimi 12 mesi sono state approvate da EMA, l'Autorità europea per i medicinali, quattro nuove Terapie Avanzate. Oggi sono 14 le Terapie Avanzate già in commercio in Europa, per 17 indicazioni. Sette hanno ricevuto la rimborsabilità dell'AIFA, l'Agenzia italiana per il farmaco, mentre sei sono in corso di valutazione.
La sfida dell'accesso e dei possibili nuovi modelli di gestione
L'importante sfida dell'accesso a queste terapie, con particolare riferimento alle terapie geniche, è stato al centro del webinar "Terapie avanzate in Italia: l'oggi e il domani" organizzato dall'Istituto Superiore di Sanità e da Assobiotec il 24 novembre.
L'evento è stato anche l'occasione per analizzare nel dettaglio nuovi possibili modelli di gestione di queste terapie che nei prossimi 10 anni arriveranno numerose nella pratica clinica se si considera che, secondo i dati di Alliance Regenerative Medicines, sono più di 2.600 gli studi clinici nel mondo, di cui più di 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall'industria bio-farmaceutica, 85 dal mondo accademico, dai Governi o da altre Istituzioni).
Rafforzare l'alleanza, fare rete
Obiettivo comune emerso è quello di migliorare gli interventi in tutte le fasi di una nuova terapia: dalla preclinica allo sviluppo clinico fino all’autorizzazione e alla somministrazione ai pazienti. Per raggiungere questo obiettivo è necessario instaurare un dialogo costante fra pazienti, clinici e istituzioni per rafforzare l’alleanza e fare rete comune.
“Solo una forte alleanza tra enti di ricerca, istituzioni ed imprese innovative – dice Silvio Brusaferro presidente dell’ISS - può mantenere alto il livello di innovazione in Italia. Mentre la messa a punto di trattamenti innovativi e sostenibili (spesso anche a partire da una ricerca di tipo accademico) è una responsabilità delle aziende produttrici, il compito delle istituzioni è quello di garantire lo sviluppo di terapie efficaci e sicure e di favorirne il trasferimento al letto del paziente. La sfida del futuro è offrire la possibilità a tutti i pazienti di essere trattati in modo equo e sostenibile colmando le discrepanze regionali”.
Il webinar del 24 novembre mirava a promuovere il dialogo tra i diversi stakeholder per affrontare con successo l’importante sfida dell’accesso all’innovazione, con particolare riferimento alle terapie geniche. Sfida che richiede l’introduzione di nuovi modelli rispetto a tutte le fasi di sviluppo di questi prodotti e la necessità di rafforzare un confronto fra tutti gli attori coinvolti per favorire uno sviluppo metodologicamente rigoroso delle Terapie Avanzate e, soprattutto, un trasferimento tempestivo al letto del paziente dei frutti della ricerca all’insegna di sostenibilità ed equità.
Per i pazienti diritto a un accesso rapido a trattamenti potenzialmente efficaci
“Nell’incontro dello scorso anno fa ci eravamo detti che le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell’accesso all’innovazione – spiega Patrizia Popoli Direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’ISS -. A distanza di 14 mesi la sfida è ancora lì, sebbene siano stati fatti dei passi avanti. Pazienti affetti da malattie gravi e prive di terapie soddisfacenti hanno il diritto di accedere rapidamente a trattamenti potenzialmente efficaci, e rendere possibile questo diventa quindi un dovere per aziende ed istituzioni. A queste ultime, in particolare, spetta il difficile compito di fornire un supporto regolatorio alle imprese, di garantire lo sviluppo di farmaci sufficientemente efficaci e sicuri, di adottare delle strategie di valutazione che si adattino alla complessità delle terapie avanzate pur mantenendo il necessario rigore metodologico, di identificare e mettere in atto le misure organizzative per il trasferimento clinico delle scoperte”.
Il numero di Terapie Avanzate è destinato a crescere
Solo un anno fa, in occasione del primo webinar ISS Assobiotec sulle Terapie Avanzate, si parlava di una decina di terapie disponibili in Italia. Negli ultimi 12 mesi sono state approvate da EMA 4 nuove ATMP. Oggi sono 14 quelle già in commercio in Europa, approvate per 17 indicazioni. Sette hanno ricevuto la rimborsabilità da AIFA, mentre sei terapie avanzate sono in corso di valutazione. I dati dell’ultimo Report ATMP Forum, ci dicono anche che le nuove sperimentazioni in corso sono per una ventina di patologie e che le aree terapeutiche maggiormente coinvolte sono l’oncologia e l’ematologia.
Una fotografia che mostra chiaramente come il numero di queste terapie è destinato rapidamente a crescere. Un trend confermato anche dai dati di Alliance Regenerative Medicines che parlano di più di 2.600 trials nel mondo, di cui più di 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 85 da accademia, governi o altre istituzioni). Nei prossimi 10 anni arriveranno dunque nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare.
La proposta di istituire un tavolo di confronto permanente
Dichiara Riccardo Palmisano, Presidente di Assobiotec: “Per vincere la sfida di un accesso rapido all’innovazione serve un’alleanza permanente tra enti di ricerca, imprese innovative ed enti regolatori. Per questo proponiamo di rafforzare la già proficua collaborazione nata lo scorso anno nella Tavola Rotonda con ISS, Ministero della Salute, AIFA, Regioni, attraverso l’istituzione di un tavolo di confronto permanente che possa, in maniera periodica, riunirsi. L’obiettivo è chiaro: evidenziare e sciogliere, insieme, i tanti nodi che ancora oggi si incontrano lungo tutte le diverse fasi di sviluppo di queste terapie. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del Sistema Salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio”.
Un nuovo, aggiornato documento di posizione dal Gruppo di lavoro Cell&Gene di Assobiotec
“Quando una dozzina di anni fa è nato, in Assobiotec, il gruppo di lavoro Cell & Gene, specificamente dedicato alle Terapie Avanzate – aggiunge Luigi Boano, Vice Presidente dell’Associazione industriale - poteva sembrare a molti un prematuro salto in avanti. Era invece forte in noi la consapevolezza di quanto queste terapie avrebbero rappresentato, in futuro, il radar delle cure per diverse malattie dall’esito infausto: malattie rare, tumori… Qui, oggi, mettiamo a disposizione degli stakeholder di riferimento, un nuovo, aggiornato documento di posizione, nel quale sono analizzate e proposte raccomandazioni per una corretta, efficace, sostenibile e sicura gestione delle diverse fasi del processo di gestione degli ATMPs, nell’ottica di garantire la disponibilità di questi farmaci per tutti quei pazienti che possono trarne beneficio. Un documento che, ci auguriamo, possa essere un valido strumento per una maggiore efficienza di sistema nella gestione di questi farmaci”.
Informazioni di approfondimento
Cosa sono le Terapie avanzate (ATMPs)
Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione.
A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.