Presentato il VII Report italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product, Prodotti Medicinali di Terapie Avanzate) realizzato da ATMP Forum, fondato nel 2017 e da allora punto di riferimento per le Terapie Avanzate.
L’evento di presentazione del Report 2024, organizzato da PharmaLex Italy con il patrocinio della nostra associazione e di Conferenza delle Regioni e delle Province autonome, Farmindustria, Ispor, Sihta, Università del Piemonte Orientale, AIL, Uniamo, è stato realizzato con il contributo non condizionante di CSL Behring, Gilead Sciences, medac pharma, Novartis, Pierre Fabre, Roche, Pfizer e Vertex Pharmaceuticals.
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Lo stato dell'arte delle Terapie avanzate in Italia
Il report presentato ha tracciato un quadro aggiornato di ATMP approvati e disponibili a livello europeo. La quota di ATMP rimborsati rimane ancora molto diversa da Paese a Paese: la Germania (in cui i farmaci hanno immediato accesso alle indicazioni approvate da EMA) presenta la quota più alta, mentre la Spagna quella più bassa. La proposta di revisione della legislazione europea sui farmaci potrebbe agevolare la disponibilità di ATMP in tutti gli Stati Membri, e stimolare la possibilità di istituire, su raccomandazione dell’EMA, spazi di sperimentazione normativa.
Il report consegna uno spaccato delle terapie ATMP e dei relativi tempi di registrazione e ingresso nel nostro Paese. In Italia, sono 12 le terapie avanzate approvate e rimborsate per 21 indicazioni e altre 4 sono attualmente in valutazione per la definizione del prezzo e rimborso.
Il tempo complessivo dalla sottomissione del dossier registrativo a EMA al primo acquisto di un ATMP rimborsato in Italia è in media di quasi 4 anni, per esattezza 1.406 giorni: di cui il 38% speso per la valutazione EMA, il 37% per la valutazione nazionale e il 25% per il primo acquisto a seguito di pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina AIFA.
In evidenza alcuni elementi caratterizzanti il mercato italiano
“L’incidenza della spesa per ATMP è ancora modesta, in quanto sono ancora pochi gli ATMP disponibili e il numero di pazienti trattati è limitato. - spiega Fulvio Luccini, Service Line Lead, Italy Market Access & Reimbursement, Pharmalex Italy e membro del Comitato Direttivo ATMP Forum.
Tuttavia, la pipeline di ATMP è più numerosa: sono state identificate 46 diverse terapie avanzate potenzialmente in grado di raggiungere il mercato italiano tra il 2025 e il 2029. Oncologia e oncoematologia rappresentano il 40% del target di tali studi, seguite da neurologia, oftalmologia e reumatologia. Prevalgono ancora indicazioni rare (69%), ma sono sempre più numerosi i casi di ATMP in sviluppo per patologie a più ampia prevalenza.
La spesa per ATMP è destinata ad aumentare, vista l’importante pipeline e le estensioni di indicazioni di ATMP già disponibili. - prosegue Fulvio Luccini - Secondo quanto è emerso dal report di quest’anno, la spesa sostenuta dal SSN per ATMP a 5 anni (2029) potrebbe raggiungere, a seconda di diversi scenari, una cifra compresa tra i 675 e i 940 milioni di euro”.
Il nodo dell'accesso del farmaco al paziente
La rimborsabilità da parte del nostro Servizio Sanitario Nazionale è una condizione necessaria per l’accesso del paziente al farmaco, ma non sufficiente. L’effettivo accesso del paziente al trattamento dipende anche dalla capacità del sistema di erogare i trattamenti ai nuovi pazienti. Dall’analisi effettuate dall’Agenzia Italiana del Farmaco, emerge come le terapie avanzate siano ormai disponibili su tutto il territorio nazionale seppure con importanti disparità.
Gli esperti che hanno lavorato al report evidenziano che i tempi di accesso e la disparità regionale potrebbero essere anche la conseguenza degli effetti organizzativi importanti sulle aziende sanitarie e sui sistemi sanitari regionali di alcuni ATMP.
Emerge l’importanza di programmare l’ingresso dei nuovi ATMP sia attraverso l’identificazione dei centri, l’aggiornamento dei relativi team multidisciplinari e la strutturazione della rete, sia attraverso la verifica di processi codificati e adeguamento delle risorse infrastrutturali, tecnologiche e informatiche. In sintesi, si conferma una eterogeneità regionale in termini di centri attivi - attualmente il 56% di quelli abilitati per le CAR-T- e consumi che risultano quasi doppi al Nord rispetto al Centro o al Sud.
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Le sfide da affrontare per il sistema Italia
"Le terapie avanzate pongono varie sfide per il sistema e il fattivo impatto sulle persone con malattie rare e ultra-rare.
La mancanza di centri di eccellenza (ERN) nelle Regioni del Sud crea, come abbiamo anche sottolineato nel rapporto MonitoRare, un flusso di migrazione sanitaria che riguarda il 20% degli adulti e ben il 28% dei bambini. Per le terapie avanzate questo diventa ancora più problematico, dato il loro alto contenuto tecnologico, rischiando di creare disparità di accesso a trattamenti che hanno un alto valore clinico e di incidere in maniera significativa sulle famiglie, sia in termini economici che di impatto sulla vita, a causa dei disagi degli spostamenti" - ha commentato Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO - "Necessario quindi promuovere sui territori lo sviluppo di nuove competenze che consentano al paziente di spostarsi il meno possibile dal suo luogo di residenza. È inoltre fondamentale che l'accesso all'innovazione sia rapido e uniforme a tutti i livelli".
“Ritengo fondamentale uscire dalla logica dei “silos” e individuare meccanismi finanziari efficienti che permettano di stare al passo dell’innovazione terapeutica” – ha dichiarato l’On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente XII Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati e autore della Prefazione del VII Report ATMP. “Da tempo sostengo che l’adozione di meccanismi di rimborso tarati sulle peculiarità degli ATMP potrebbe garantire un accesso sostenibile a tali terapie e migliorerebbe anche la gestione delle risorse sanitarie, orientandola verso il paziente. Concentrarci su questi aspetti ci permetterà di assicurare un sistema sanitario efficiente e capace di offrire ai cittadini le migliori cure possibili”.
“Il VII Report ATMP Forum ed il contributo degli esperti intervenuti durante i 2 giorni di lavori, hanno fatto emergere una fotografia dello stato attuale degli ATMP in Italia che pone le basi per un dialogo costruttivo sul futuro della medicina avanzata nel nostro Paese.” - ha commentata Patrizia Popoli, Direttrice del Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci, Istituto Superiore di Sanità; già Presidente del Comitato Tecnico Scientifico, AIFA – “La sfida sarà trasformare le promesse degli ATMP in realtà tangibili all’interno dei percorsi di cura più appropriati, mantenendo e sviluppando la nostra capacità di fare ricerca e sperimentazione, valutando correttamente la coerenza tra costo e valore a supporto della sostenibilità del sistema sanitario, e rendendo efficienti i sistemi regionali per favorire l’accesso sul territorio. Sono lieta di poter dare il mio contributo attivo, già a partire dalla prossima edizione di ATMP Forum a beneficio dei nostri pazienti” ha concluso Patrizia Popoli, nuovo membro del Comitato Direttivo ATMP Forum.
APPROFONDIMENTI:
VII ATMP FORUM: www.atmpforum.com/report
LA VIDEO-INTERVISTA A ANNA SILVANI, COORDINATRICE GRUPPO DI LAVORO TERAPIE AVANZATE DI ASSOBIOTEC
IL POSITION PAPER DEL GRUPPO DI LAVORO TERAPIE AVANZATE DI ASSOBIOTEC