“L’innovazione è un investimento per il Paese. Serve sviluppare la ricerca biofarmaceutica, iniziando con l’attrarre più sperimentazione clinica in Italia e introducendo nuovi modelli farmacoeconomici per un rapido accesso alle cure migliori”. È l’appello lanciato da Assobiotec-Federchimica in occasione del convegno “Innovazione Farmaceutica. Valore, nodi e modelli di sviluppo dalla ricerca all’accesso”, promosso da Assobiotec in collaborazione con Osservatorio Sanità e Salute, che si è svolto all’inizio di aprile a Roma.
Istituzioni, mondo della ricerca e comparto industriale si sono così confrontati su alcune aree critiche dell’innovazione farmaceutica, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica e al valore dei farmaci innovativi, cercando di trovare il difficile punto di equilibrio tra il progresso scientifico richiesto da pazienti e società in generale, e un accesso sostenibile per i sistemi sanitari pubblici.
L’evento ha costituito anche l’occasione per presentare “Il valore dell’Innovazione farmaceutica”, un’opera in tre volumi realizzata da Stefano Vella, Professore di Metodologia della ricerca clinica dell’Università Tor Vergata di Roma. La trilogia, ideata come una sorta di “manuale di navigazione” nell'innovazione farmaceutica, parte dalla descrizione delle aree terapeutiche ad alta innovatività per poi affrontare aspetti normativi e regolatori, anche a livello europeo, fino all’analisi di nuovi modelli di valutazione dell’innovazione e alla tematica cruciale rappresentata dall’accesso ai medicinali.
Il valore dell’innovazione farmaceutica
“L’innovazione farmaceutica è un processo globale che porta valore ai pazienti e alla società e viene generato ad ogni passo del percorso che porta un’idea a diventare soluzione”, ha sottolineato nel corso dell’evento Fabrizio Greco, Presidente di Assobiotec e Amministratore Delegato di AbbVie Italia.
“Il nostro Paese ha bisogno di crescere nella ricerca di base e nel suo passaggio alle realtà produttive, ma già oggi può sfruttare le grandi competenze esistenti nel SSN per diventare maggiormente attrattivo per la ricerca clinica, un importante volano che permette ai pazienti di accedere anticipatamente a terapie innovative, offre opportunità di crescita professionale a medici e ricercatori, e consente al SSN benefici, tra investimenti e costi evitati, stimati in quasi 3 euro per ogni euro investito”, continua Greco.
“Ma per ottenere questo – prosegue il Presidente – è necessario riconoscere il valore delle terapie innovative. Il futuro della farmaceutica dipenderà dallo sviluppo delle biotecnologie e la ricerca insieme al rapido e ampio accesso a questi farmaci sono fattori chiave, oltre che per generare salute, anche per lo sviluppo del Paese. Dobbiamo quindi cambiare prospettiva e focalizzarci, garantendo nel breve termine la sostenibilità del SSN, nella generazione di salute, competenze e valore economico, così da avere le risorse necessarie per poterci permettere le nuove terapie e generare un ciclo virtuoso di benessere per il Paese”.
L’eccellenza dei ricercatori italiani, come quella dei nostri stessi centri di ricerca, è stata ribadita da Barbara Capaccetti, Co-Coordinatrice Gruppo di lavoro Ricerca & Sviluppo di Assobiotec, nonché Country Medical Director & Vice President di Pfizer Italia. “Secondo il diciannovesimo Rapporto nazionale sulla sperimentazione clinica dei medicinali in Italia, pubblicato da AIFA, la quota di quelle autorizzate nel nostro Paese rispetto al resto d’Europa si attesta al 22%, un trend sicuramente in aumento. E, secondo me, è significativo anche il dato per cui circa due terzi delle sperimentazioni cliniche condotte in Italia vedono la collaborazione con istituzioni di ricerca internazionali”.
Capaccetti ha sottolineato anche l’importanza del recente adeguamento dell’Italia al Regolamento 536/2014 sulla sperimentazione clinica, grazie ai quattro decreti firmati dal Ministro della Salute, Orazio Schillaci, alla fine di gennaio. Un passaggio fondamentale per tutto il settore, atteso da anni, che è stato salutato molto positivamente anche dalle imprese italiane del biofarmaco. In particolare, la riduzione dei Comitati etici territoriali da 90 a 40, oltre ai 3 a valenza nazionale, ha rappresentato uno dei punti cruciali per l’adeguamento alla normativa comunitaria, e si dovrebbe tradurre in meno vincoli burocratici e un’accelerazione delle decisioni.
Barbara Capaccetti (a destra) con il Prof. Americo Cicchetti (a sinistra)
“La ricerca scientifica è la chiave di volta per garantire a ogni persona le migliori opportunità di cura e assistenza sanitaria”, ha affermato recentemente Schillaci. “I decreti sui Comitati etici costituiscono un passo in avanti decisivo verso la piena implementazione nel nostro ordinamento del Regolamento europeo 536 del 2014 in materia di sperimentazioni cliniche”, ha proseguito il Ministro.
“Tali provvedimenti rivestono un’importanza fondamentale per l’iter regolatorio di approvazione delle sperimentazioni e per un miglioramento della performance dell’Italia nel settore, muovendosi nella direzione di una minore burocrazia, senza rinunciare al livello di rigore scientifico necessario per garantire farmaci e dispositivi medici sicuri. Dobbiamo mettere in campo ogni iniziativa per dare impulso all’innovazione e alla ricerca sanitaria. I fondi per la ricerca e per la sanità in generale sono stati sempre inferiori rispetto alla media europea. È arrivato il momento di invertire la rotta”, ha concluso Schillaci.
“La recente firma da parte del Ministro Schillaci dei 4 decreti in materia di Comitati Etici rappresenta un importante passo verso un modello di sperimentazione clinica più snello ed efficiente, ma è solo un tassello all’interno di un ecosistema più ampio che fatica ad essere competitivo nello scenario globale – ha spiegato il Presidente di Assobiotec Greco in una recente intervista - Adesso è determinante, dal nostro punto di vista, occuparsi rapidamente di una serie di aggiustamenti di natura organizzativa a partire dal coordinamento di AIFA con i Comitati Etici; dalla semplificazione dei processi autorizzativi degli studi clinici; senza dimenticare le azioni per favorire il network fra i 40 Comitati Etici, il miglioramento della qualità dell’iter valutativo e il favorire forme di partnership pubblico privato per l’avvio di nuovi studi collaborativi.”
Per il Gruppo di lavoro Ricerca & Sviluppo di Assobiotec, risulta infatti strategica la collaborazione tra settore pubblico e privato, come ha sottolineato Capaccetti nel corso del convegno promosso dall’Associazione di Federchimica. “Il nostro obiettivo è supportare la ricerca collaborativa, quindi on top a quella sponsorizzata e indipendente, favorendo una partnership tra pubblico e privato con un obiettivo comune: il progresso scientifico”, ha spiegato la coordinatrice del Gruppo. “Di sicuro, si tratta di un tipo di collaborazione riconosciuta anche dal Regolamento europeo, bisogna solo capire come attuarla e l’obiettivo è proprio quello di metter a fattor comune le competenze presenti nel pharma con quelle dei nostri ricercatori. Come Gruppo di lavoro R&S, quindi, auspichiamo l’emanazione di un decreto specifico e, a livello operativo, un contratto unico che consenta di avviare la macchina e partire appena è possibile”, ha concluso Capaccetti.
Il valore economico delle sperimentazioni cliniche
Durante il convegno promosso da Assobiotec, Americo Cicchetti - Direttore ALTEMS e Professore ordinario della Facoltà di Economia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore – ha rilanciato il secondo Report Annuale del Laboratorio sul Management delle Sperimentazioni Cliniche, che presenta i risultati della ricerca Averted Costs 2021 sulla stima dei costi evitati per i farmaci forniti dagli sponsor negli studi clinici da loro promossi. Una stima basata su un database di studi clinici più ampio, che è arrivato a censire 923 studi (erano 612 nell’edizione 2020, +50%), di cui 870 Profit e 53 Non Profit, per il quadriennio 2017-2020.
Grazie alla partecipazione di 13 aziende farmaceutiche e alla collaborazione di un network di 6 strutture sanitarie, nel periodo 2017-2020, su un totale di quasi 319 milioni di euro rilevati come investimento diretto, sono stati misurati più di 623 milioni di investimento indiretto, con un effetto leva pari a 2,95 euro. Questo indica che per ogni euro investito erogato dalle aziende sponsor per studi clinici, il SSN realizza un vantaggio complessivo di quasi 3 euro. “Avendo avuto la possibilità di ripetere questa analisi ci siamo resi conto che questo effetto leva viene costantemente ribadito”, ha spiegato Cicchetti.
Il Prof. Americo Cicchetti (a destra) con Mauro Biffoni (a sinistra), Dipartimento di Oncologia e medicina molecolare, Istituto Superiore di Sanità
Questi risultati consolidano, infatti, “i risultati della ricerca 2020 (che aveva rilevato un effetto leva di 2,77 euro), che aveva già amplificato i risultati di precedenti lavori sul tema (effetto leva 2,2) e indicano grandezze di rilievo macroeconomico che confermano l’assoluta rilevanza del settore della ricerca clinica per il sistema italiano e il fondamentale contributo delle aziende farmaceutiche operanti in Italia”, si legge nel report. Ma i benefici risultano anche più estesi.
Nella ricerca, infatti, il campo di indagine è stato allargato anche ai costi evitati per le prestazioni diagnostiche e di laboratorio. “In sintesi – riporta il documento - da questa analisi preliminare emerge l’indicazione che i trial clinici apportano ulteriori benefici potenziali sia al SSN, sia ai centri sperimentali coinvolti, sia ai pazienti arruolati, anche grazie alle prestazioni diagnostiche fornite o finanziate dagli sponsor, grazie alla copertura del percorso paziente standard e al surplus di prestazioni fornite ai pazienti”.
Restringendo lo sguardo alle singole aree terapeutiche, invece, quella oncologica annovera il più alto numero di studi del campione (483 su 923) e rappresenta il maggiore importo sia di Investimenti Diretti (218,2 milioni di euro) che di Averted Costs (511,7 milioni di euro). L’effetto leva raggiunge addirittura 3,35 euro nelle sperimentazioni contro il cancro. E, come riporta un recente comunicato della Federazione degli oncologi, cardiologi ed ematologi (FOCE), se il costo medio di una ricerca in oncologia è di 512mila euro, quelli evitati sono più del doppio, pari a 1 milione e 200mila euro. “È stato stimato, soltanto nell’area dell’oncoematologia, un risparmio potenziale di circa 400 milioni di euro ogni anno. Cifre che raggiungono dimensioni macroeconomiche, di alcuni miliardi di euro, se si considerano tutte le sperimentazioni svolte in Italia”, si legge sempre nel comunicato di FOCE.
“Ogni anno in Italia sono circa 40mila i cittadini coinvolti nelle sperimentazioni. Due terzi dei trial interessano le neoplasie, le malattie ematologiche e cardiovascolari, che tra l’altro producono i due terzi della mortalità annuale”, spiega Francesco Cognetti, Presidente FOCE. “I vantaggi che derivano dalla ricerca sono a 360 gradi. I pazienti possono beneficiare di terapie innovative con grande anticipo rispetto alla loro disponibilità, ottenendo miglioramenti della sopravvivenza e qualità di vita. Le aziende sanitarie che ospitano centri sperimentali godono di un innalzamento dell’assistenza sanitaria e della crescita professionale del personale coinvolto. Inoltre, allo sviluppo di nuovi farmaci fa seguito una forte utilità sociale, per l’allungamento della vita media dei cittadini. La ricerca clinica è, pertanto, un motore di sviluppo economico e sociale per il Paese”.
ll nostro approfondimento sull'innovazione bio-farmaceutica proseguirà con una seconda puntata dedicata all'accesso, di prossima pubblicazione.
L'articolo è stato redatto dal giornalista Marco Arcidiacono, nell'ambito del progetto "Biotech, il futuro migliore". Il progetto nel 2023 è realizzato da Federchimica Assobiotec, con il supporto di StartupItalia e grazie al sostegno di AbbVie, AGC Biologics, Alexion, Aptuit Verona (an Evotec company), AstraZeneca, Biosphere, BMS, Chiesi, DiaSorin, Genenta Science, Gilead, Novartis, Pfizer, Roche, Rottapharm Biotech, Sanofi, Takeda, UCB, Vertex.