Oggi vi presentiamo Tiber Biotech, una startup che sviluppa anticorpi monoclonali progettati sul singolo paziente. Conosciamo meglio questa interessante realtà attraverso la voce di Maddalena Pacelli, founder e CEO dell'azienda.
Chi è Maddalena Pacelli e di cosa si occupa Tiber Biotech, recentemente entrata a far parte di Assobiotec?
Sono Maddalena Pacelli, biotecnologa con un background in tecnologie di sequenziamento, immunogenomica e drug design. Ho 29 anni e sono di Roma, dove sono rientrata dopo la magistrale e parte del dottorato svolti tra Germania e Israele. Sono founder e CEO di Tiber Biotech, una startup biotech che sviluppa anticorpi monoclonali progettati sul singolo paziente.
Il nostro obiettivo è affrontare uno dei principali limiti delle terapie attuali: la selettività. Molte terapie di precisione oggi disponibili, soprattutto in oncologia e nelle malattie immunomediate, colpiscono infatti anche cellule sane, causando tossicità importanti. In numerose indicazioni terapeutiche, inoltre, la mancanza di un livello sufficiente di selettività ha rappresentato un fattore determinante nel fallimento di diversi clinical trial.
Tiber Biotech ha sviluppato una piattaforma proprietaria chiamata SAMBA (Single-patient Antibody Manufacturing through Bioinformatic Approach), che consente di progettare anticorpi altamente selettivi contro il clone patologico responsabile della malattia, preservando il resto del sistema immunitario.
Questo salto tecnologico comporta anche l’elaborazione di un nuovo modello industriale, capace di rendere sostenibile e scalabile la produzione di terapie personalizzate N-of-1, cioè progettate per il singolo paziente.
Entrare a far parte di Assobiotec rappresenta per noi un’opportunità importante di confronto e integrazione con l’ecosistema biotech italiano ed europeo.
Dallo sviluppo di anticorpi monoclonali ricombinanti alle applicazioni immunologiche: qual è il vostro approccio e quale impatto può avere sui pazienti?
Il nostro approccio parte da un principio biologico semplice ma estremamente potente: nelle malattie mediate dai linfociti — come linfomi, malattie autoimmuni o rigetto dei trapianti — esiste una popolazione clonale patologica che può essere distinta dal resto del sistema immunitario attraverso una specifica “fingerprint region” dei linfociti.
Questa regione rappresenta un target unico, una sorta di barcode cellulare, che consente di discriminare le cellule patologiche da quelle sane. Grazie ai progressi nel sequenziamento e nel protein design, siamo oggi in grado di progettare anticorpi monoclonali completamente personalizzati che riconoscono selettivamente il clone patologico, evitando effetti off-target.
Per i pazienti questo significa poter accedere a trattamenti meno tossici e potenzialmente risolutivi per malattie oggi croniche, incurabili o caratterizzate da importanti effetti collaterali terapeutici.
Innovare in biotech significa confrontarsi ogni giorno con sfide complesse: quali sono quelle che ritenete più decisive in questa fase del vostro percorso?
La sfida principale oggi non è soltanto scientifica, ma anche industriale e regolatoria.
La medicina personalizzata pone infatti un problema completamente nuovo: come industrializzare una terapia progettata per un singolo paziente mantenendo standard GMP, sostenibilità economica e compatibilità regolatoria.
I modelli industriali tradizionali si basano sulla produzione di grandi quantità dello stesso farmaco; nel nostro caso, invece, ogni terapia è diversa. Per questo stiamo sviluppando una piattaforma altamente automatizzata, che integra bioinformatica, intelligenza artificiale, robotica e orchestrazione digitale dei processi produttivi.
Parallelamente, è fondamentale il dialogo continuo con le autorità regolatorie europee, perché anche il framework normativo si sta evolvendo verso nuove categorie di terapie personalizzate.
Crediamo che la vera sfida dei prossimi anni sarà costruire un ponte tra innovazione scientifica, sostenibilità industriale e accessibilità per i pazienti.
Il biotech è sempre più un gioco di squadra: quanto contano per voi le collaborazioni e il dialogo con l’ecosistema della ricerca e dell’industria?
Per una realtà come Tiber Biotech le collaborazioni sono fondamentali. Il nostro progetto nasce infatti dall’integrazione di competenze molto diverse: bioinformatica strutturale, immunologia, oncoematologia, ingegneria di processo e regolatorio.
Collaboriamo con gruppi accademici e clinici di alto profilo, tra cui Policlinico Tor Vergata, Sapienza, Università Cattolica e altri partner internazionali, perché crediamo che innovazioni di questo livello possano emergere solo da ecosistemi multidisciplinari e fortemente interconnessi.
Anche il dialogo con l’industria è essenziale. Stiamo costruendo una piattaforma che integra biotech e automazione industriale e questo richiede competenze trasversali che vanno ben oltre la ricerca biologica tradizionale.
In questo senso, Assobiotec rappresenta un contesto strategico molto importante per favorire connessioni, confronto e crescita dell’intero settore.
Assobiotec rappresenta inoltre per noi un tavolo di lavoro e di rappresentanza fondamentale per l’elaborazione di proposte concrete che possano facilitare il percorso regolatorio delle terapie personalizzate fino all’autorizzazione all’immissione in commercio.
Ad oggi, Tiber Biotech è la prima azienda ad aver sviluppato un processo industriale che consente una standardizzazione della produzione delle terapie personalizzate, introducendo un cambio di paradigma: dal concetto tradizionale di batch consistency a quello di process consistency.
L’apertura da parte delle autorità regolatorie, con cui abbiamo instaurato un dialogo continuo sin dall’inizio, è favorita anche dall’arrivo sul mercato delle future terapie geniche N-of-1.
Per questo riteniamo che la collaborazione con stakeholder del settore sarà sempre più decisiva per accompagnare lo sviluppo di queste nuove frontiere della medicina personalizzata.